Donilorsen

Donilorsen (API)

Maombi ya Utafiti:
Donilorsen API ni oligonucleotide ya antisense (ASO) inayochunguzwa kwa ajili ya matibabu ya angioedema ya urithi (HAE) na hali zinazohusiana na uchochezi. Inasomwa katika muktadha wa matibabu yanayolengwa na RNA, inayolenga kupunguza usemi waplasma prekallikrein(KLKB1 mRNA). Watafiti hutumia Donidalorsen kuchunguza mbinu za kunyamazisha jeni, famasia inayotegemea kipimo, na udhibiti wa muda mrefu wa uvimbe unaotokana na bradykinin.

Kazi:
Donilorsen hufanya kazi kwa kuchagua kumshurutishaKLKB1mRNA, inapunguza uzalishaji wa plasma prekallikrein - kimeng'enya muhimu katika mfumo wa kallikrein-kinin kinachohusika na kuchochea uvimbe na uvimbe katika HAE. Kwa kupunguza viwango vya kallikrein, Donidalorsen husaidia kuzuia mashambulizi ya HAE na kupunguza mzigo wa magonjwa. Kama API, hutumika kama sehemu kuu ya matibabu katika ukuzaji wa matibabu ya muda mrefu, yanayosimamiwa chini ya ngozi ya HAE.