Givosiran

Givosiran (API)

Maombi ya Utafiti:
Givosiran API ni RNA ndogo ya syntetisk inayoingilia (siRNA) iliyosomwa kwa matibabu ya porphyria ya papo hapo ya ini (AHP). Inalenga hasaALAS1jeni (asidi ya aminolevulinic synthase 1), ambayo inahusika katika njia ya biosynthesis ya heme. Watafiti hutumia Givosiran kuchunguza uingiliaji wa RNA (RNAi)-msingi wa matibabu, kunyamazisha jeni zinazolengwa na ini, na urekebishaji wa njia za kimetaboliki zinazohusika katika porphyria na shida zinazohusiana na maumbile.

Kazi:
Givosiran hufanya kazi kwa kupunguza usemi waALAS1katika hepatocytes, na hivyo kupunguza mlundikano wa viambata vya heme yenye sumu kama vile ALA (aminolevulinic acid) na PBG (porphobilinogen). Hii husaidia kuzuia mashambulizi ya neurovisceral yanayohusiana na porphyria ya papo hapo ya ini. Kama API, Givosiran ni sehemu inayotumika ya dawa katika matibabu ya msingi wa RNAi iliyoundwa ili kutoa udhibiti wa muda mrefu wa AHP kwa usimamizi wa chini ya ngozi.