Oligonucleotide APIs
-
Sodiamu ya Inclisiran
API ya sodiamu ya Inclisiran (Kiambato Inayotumika cha Dawa) inachunguzwa hasa katika uwanja wa kuingiliwa kwa RNA (RNAi) na matibabu ya moyo na mishipa. Kama siRNA yenye ncha mbili inayolenga jeni ya PCSK9, inatumika katika utafiti wa kimatibabu na wa kimatibabu kutathmini mikakati ya muda mrefu ya kunyamazisha jeni ya kupunguza LDL-C (cholesterol ya chini-wiani ya lipoprotein). Pia hutumika kama kiwanja cha mfano cha kuchunguza mifumo ya utoaji wa siRNA, uthabiti, na matibabu ya RNA inayolengwa kwenye ini.
-
Donilorsen
Donilorsen API ni oligonucleotide ya antisense (ASO) inayochunguzwa kwa ajili ya matibabu ya angioedema ya urithi (HAE) na hali zinazohusiana na uchochezi. Inasomwa katika muktadha wa matibabu yanayolengwa na RNA, inayolenga kupunguza usemi waplasma prekallikrein(KLKB1 mRNA). Watafiti hutumia Donidalorsen kuchunguza mbinu za kunyamazisha jeni, famasia inayotegemea kipimo, na udhibiti wa muda mrefu wa uvimbe unaotokana na bradykinin.
-
Fitusiran
Fitusiran API ni RNA ndogo ya syntetisk inayoingilia (siRNA) iliyochunguzwa kimsingi katika uwanja wa hemophilia na shida za kuganda. Inalengaantithrombin (AT au SERPIC1)jeni katika ini ili kupunguza uzalishaji wa antithrombin. Watafiti hutumia Fitusiran kuchunguza mifumo ya uingiliaji wa RNA (RNAi), kunyamazisha jeni maalum kwa ini, na mikakati ya matibabu ya riwaya ya kusawazisha kuganda kwa wagonjwa wa hemophilia A na B, na au bila vizuizi.
-
Givosiran
Givosiran API ni RNA ndogo ya syntetisk inayoingilia (siRNA) iliyosomwa kwa matibabu ya porphyria ya papo hapo ya ini (AHP). Inalenga hasaALAS1jeni (asidi ya aminolevulinic synthase 1), ambayo inahusika katika njia ya biosynthesis ya heme. Watafiti hutumia Givosiran kuchunguza uingiliaji wa RNA (RNAi)-msingi wa matibabu, kunyamazisha jeni zinazolengwa na ini, na urekebishaji wa njia za kimetaboliki zinazohusika katika porphyria na shida zinazohusiana na maumbile.
-
Plozasiran
API ya Plozasiran ni RNA ndogo ya sintetiki inayoingilia (siRNA) iliyotengenezwa kwa ajili ya matibabu ya hypertriglyceridemia na matatizo yanayohusiana ya moyo na mishipa na kimetaboliki. InalengaAPOC3jeni, ambayo husimba apolipoprotein C-III, kidhibiti kikuu cha kimetaboliki ya triglyceride. Katika utafiti, Plozasiran hutumiwa kuchunguza mikakati ya kupunguza lipid-msingi ya RNAi, umaalumu wa kunyamazisha jeni, na matibabu ya muda mrefu kwa hali kama vile ugonjwa wa chylomicronemia wa kifamilia (FCS) na dyslipidemia mchanganyiko.
-
Zilebesiran
API ya Zilebesiran ni RNA ndogo inayoingilia uchunguzi (siRNA) iliyotengenezwa kwa ajili ya matibabu ya shinikizo la damu. InalengaAGTjeni, ambayo husimba angiotensinojeni—sehemu kuu ya mfumo wa renin-angiotensin-aldosterone (RAAS). Katika utafiti, Zilebesiran hutumiwa kuchunguza mbinu za kunyamazisha jeni kwa udhibiti wa shinikizo la damu kwa muda mrefu, teknolojia za utoaji wa RNAi, na jukumu pana la njia ya RAAS katika magonjwa ya moyo na mishipa na figo.