Plozasiran

Plozasiran (API)

Maombi ya Utafiti:
API ya Plozasiran ni RNA ndogo ya sintetiki inayoingilia (siRNA) iliyotengenezwa kwa ajili ya matibabu ya hypertriglyceridemia na matatizo yanayohusiana ya moyo na mishipa na kimetaboliki. InalengaAPOC3jeni, ambayo husimba apolipoprotein C-III, kidhibiti kikuu cha kimetaboliki ya triglyceride. Katika utafiti, Plozasiran hutumiwa kuchunguza mikakati ya kupunguza lipid-msingi ya RNAi, umaalumu wa kunyamazisha jeni, na matibabu ya muda mrefu kwa hali kama vile ugonjwa wa chylomicronemia wa kifamilia (FCS) na dyslipidemia mchanganyiko.

Kazi:
Plozasiran hufanya kazi kwa kunyamazishaAPOC3mRNA kwenye ini, na kusababisha kupungua kwa viwango vya C-III vya apolipoprotein. Hii inakuza lipolysis iliyoimarishwa na kibali cha lipoproteini zenye utajiri wa triglyceride kutoka kwa damu. Kama API, Plozasiran huwezesha maendeleo ya matibabu ya muda mrefu yenye lengo la kupunguza viwango vya triglyceride kwa kiasi kikubwa na kupunguza hatari ya ugonjwa wa kongosho na matukio ya moyo na mishipa kwa wagonjwa wenye matatizo makubwa au ya maumbile ya lipid.