Acadia trofinetide awamu ya tatu ya kliniki ya kliniki matokeo mazuri

Mnamo 2021-12-06, wakati wa Amerika, Madawa ya Madawa ya Acadia (NASDAQ: ACAD) ilitangaza matokeo mazuri ya mstari wa juu wa jaribio lake la kliniki la Awamu ya tatu ya mgombea wake wa dawa, Trofinetide. Jaribio la Awamu ya tatu, inayoitwa Lavender, hutumiwa sana kutathmini usalama na ufanisi wa trofinetide katika matibabu ya ugonjwa wa rett (RS). Jumla ya masomo 189 waliandikishwa, wanawake wote wenye umri wa miaka 5-20 na Rupia.

Lavender ilikuwa majaribio ya vipofu mara mbili, nasibu, na kudhibitiwa kwa wiki 12 na mwisho wa pamoja wa dodoso la tabia ya RS (RSBQ) na Scale ya Ukadiriaji wa Kliniki (CGI-I), kama inavyotathminiwa na wafanyikazi wauguzi na waganga, mtawaliwa; Ufunguo wa mwisho wa sekondari ni kiwango cha mawasiliano na tabia ya mfano kwa watoto wachanga na watoto wachanga (CSBS-DP-It-Social), ambayo hutumiwa sana kutathmini maendeleo ya tabia ya kijamii, ya maneno, na ya mfano kwa watoto wachanga na watoto wadogo miezi 6- 4 ya umri, na inaweza kutumika kwa uchunguzi wa mapema kwa dalili za kuchelewesha kwa maendeleo na ukuaji mwingine wa maendeleo.

Matokeo yalionyesha kuwa trofinetide ilikuwa na maboresho makubwa katika miisho yote ya msingi ikilinganishwa na placebo. Mabadiliko kutoka kwa msingi katika RSBQ kwa placebo na trofinetide wiki 12 walikuwa -1.7 vs -5.1 (p = 0.0175); Alama za CGI-I zilikuwa 3.8 vs 3.5 (p = 0.0030). Wakati huo huo, mabadiliko kutoka kwa msingi katika CSBS-DP-IT-kijamii yalikuwa -1.1 na -0.1 kwa placebo na trofinetide, mtawaliwa.

Sehemu zote za msingi na za msingi za sekondari za Lavender zilionyesha uwezo wa trofinetide kwa matibabu ya Rupia, hata hivyo, inapaswa kuzingatiwa kuwa kiwango cha matibabu ya kukomesha kwa masomo yanayohusiana na matukio mabaya ya kuibuka (TEAES) yalikuwa juu katika mkono wa trofinetide ikilinganishwa na placebo, mbili zilikuwa 2.1% na 17.2%, mtawaliwa. Kati yao, matukio mabaya ya kawaida yalikuwa:

① Kuhara - Trofinetide ilikuwa 80.6% (97.3% ambayo ilikuwa laini kwa wastani) na placebo ilikuwa 19.1%;

② Kutapika - Trofinetide ilikuwa 26.9% (96% ambayo ilikuwa laini kwa wastani) na placebo ilikuwa 9.6%;

③ Matukio mabaya yalitokea katika asilimia 3.2 ya masomo katika vikundi vyote viwili.

Masomo katika jaribio la lavender yataendelea kupokea trofinetide baada ya kukamilika kwa kesi hiyo au katika masomo ya wazi ya LILAC na LILAC-2, na> 95% ya masomo waliomaliza utafiti wa lavender walichagua kubadili kwenye utafiti wa upanuzi wa alama ya LILAC, matokeo yatawasilishwa kwa mkutano wa matibabu ulioibuka.