Acadia Trofinetide Awamu ya III Matokeo Chanya ya Kliniki ya Juu

Mnamo 2021-12-06, saa za Marekani, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) ilitangaza matokeo chanya ya hali ya juu ya majaribio yake ya kimatibabu ya Awamu ya III ya mtahiniwa wake wa dawa, Trofinetide.Jaribio la awamu ya III, linaloitwa Lavender, hutumiwa hasa kutathmini usalama na ufanisi wa Trofinetide katika matibabu ya ugonjwa wa Rett (RS).Jumla ya masomo 189 yaliandikishwa, wanawake wote wenye umri wa miaka 5-20 na RS.

Lavender lilikuwa jaribio la upofu mara mbili, lisilo na mpangilio, lililodhibitiwa na placebo la wiki 12 na vidokezo vya msingi vya RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) na Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), kama ilivyotathminiwa na wafanyakazi wa uuguzi na madaktari, mtawalia;Ufunguo Kiini cha pili ni Kiwango cha Ukuzaji wa Tabia ya Mawasiliano na Ishara kwa Watoto wachanga na Watoto Wachanga (CSBS-DP-IT-Social), ambayo hutumiwa hasa kutathmini maendeleo ya tabia za kijamii, za kimatamshi na za ishara kwa watoto wachanga na watoto wadogo 6–24. miezi ya umri, na inaweza kutumika kwa tawahudi Uchunguzi wa mapema kwa dalili za kuchelewa kwa ukuaji na ucheleweshaji mwingine wa ukuaji, kama inavyotathminiwa na wafanyikazi wa uuguzi.

Matokeo yalionyesha kuwa Trofinetide ilikuwa na maboresho makubwa katika ncha zote mbili za msingi ikilinganishwa na placebo.Mabadiliko kutoka kwa msingi katika RSBQ kwa placebo na Trofinetide katika Wiki 12 yalikuwa -1.7 vs -5.1 (p=0.0175);Alama za CGI-I zilikuwa 3.8 dhidi ya 3.5 (p=0.0030).Wakati huo huo, mabadiliko kutoka kwa msingi katika CSBS-DP-IT-Social yalikuwa -1.1 na -0.1 kwa placebo na Trofinetide, mtawalia.

Viingilio vya msingi na vya msingi vya Lavender vilionyesha uwezo wa Trofinetide kwa matibabu ya RS, hata hivyo, ni lazima ieleweke kwamba kiwango cha kukomesha matibabu ya utafiti kuhusiana na matukio mabaya yanayojitokeza (TEAEs) kilikuwa cha juu katika mkono wa Trofinetide ikilinganishwa na placebo. , Wawili hao walikuwa 2.1% na 17.2%, mtawalia.Miongoni mwao, matukio mabaya ya kawaida yalikuwa:

① Kuhara - Trofinetide ilikuwa 80.6% (97.3% ambayo ilikuwa ya wastani hadi wastani) na placebo ilikuwa 19.1%;

② Kutapika - Trofinetide ilikuwa 26.9% (96% ambayo ilikuwa ya wastani hadi wastani) na placebo ilikuwa 9.6%;

③ Matukio mabaya mabaya yalitokea katika 3.2% ya masomo katika vikundi vyote viwili.

Wahusika katika jaribio la Lavender wataendelea kupokea Trofinetide baada ya kukamilika kwa jaribio au katika masomo ya upanuzi ya Lebo ya Lilac na Lilac-2, na >95% ya wasomaji waliokamilisha utafiti wa Lavender walichagua kuhamia Lebo wazi ya Lilac. upanuzi Utafiti, matokeo yatawasilishwa kwa mkutano ujao wa matibabu.